Edición de bases y edición prime
Base editing and prime editing
- Fecha
- 2016-2019 · fiabilidad alta
- Lugar
- Broad Institute y Universidad de Harvard, Cambridge, Massachusetts, EE. UU.
- Autoría
- David Liu, Alexis Komor y Nicole Gaudelli (edición de bases, 2016); Andrew Anzalone y David Liu (edición prime, 2019)
- Personas
- 👤 Alexis Komor👤 Andrew V Anzalone👤 David Liu1967–👤 Nicole M Gaudelli
- Ámbito
- Vida y salud
Qué es
Variantes de CRISPR que cambian una sola letra del ADN sin cortar la doble hebra, con mayor precisión y seguridad. En 2025 se usaron para el primer tratamiento personalizado a medida de un bebé.
A qué dio paso
- Las terapias personalizadas para enfermedades raras (caso KJ, 2025)
- La corrección de mutaciones puntuales en enfermedades cardíacas y hepáticas
- La reducción de los efectos fuera de diana
Se apoya en
- Edición genética CRISPR-Cas92012
- desaminasas
- transcriptasa inversa
Hizo posible
- terapia personalizada de edición in vivo (2025)
- corrección de mutaciones puntuales