Terapia génica (ADA-SCID, Luxturna, Zolgensma)
Gene therapy (ADA-SCID, Luxturna, Zolgensma)
- Fecha
- 1990-2017 · fiabilidad alta
- Lugar
- NIH, Bethesda, Maryland, EE. UU. (1990); Hospital Infantil de Filadelfia y Spark Therapeutics (Luxturna, 2017)
- Autoría
- William French Anderson, Michael Blaese y Kenneth Culver (1990); Jean Bennett y Katherine High (Luxturna); Jesse Gelsinger (muerte en 1999)
- Personas
- 👤 Jean Bennett1954–👤 Jesse Gelsinger1981–1999👤 Katherine A. High👤 William French Anderson1936–
- Ámbito
- Vida y salud
Qué es
Introducción de un gen funcional en las células del paciente mediante vectores virales para curar enfermedades hereditarias. Tras décadas de reveses, Luxturna (2017) fue la primera aprobada en EE. UU.
A qué dio paso
- Las curas de un solo tratamiento y los precios de millones de dólares por dosis
- Los vectores virales y la edición genética in vivo
- La regulación de la terapia avanzada
Se apoya en
- Ingeniería genética con ADN recombinante1973
- vectores retrovirales y AAV
- trasplante de médula