Primera terapia CRISPR aprobada (Casgevy, anemia falciforme)
First approved CRISPR therapy (Casgevy, sickle-cell disease)
- Fecha
- 2023 · fiabilidad alta
- Lugar
- Vertex Pharmaceuticals, Boston, EE. UU., y CRISPR Therapeutics, Zug, Suiza; aprobada por la MHRA británica en noviembre de 2023
- Autoría
- Vertex y CRISPR Therapeutics; primera paciente Victoria Gray (2019)
- Ámbito
- Vida y salud
Qué es
Edición de las células madre sanguíneas del paciente para reactivar la hemoglobina fetal y curar la anemia falciforme y la betatalasemia. Fue el primer medicamento basado en CRISPR aprobado en el mundo.
A qué dio paso
- La edición genética como medicina real once años después de su invención
- Los tratamientos de dos millones de dólares y los modelos de pago por resultados
- Las terapias CRISPR in vivo para el hígado y el corazón
Se apoya en
Hizo posible
- terapias CRISPR in vivo
- edición de células madre hematopoyéticas